转自 | 医药观澜
9月17日，中国国家药监局药品审评中心CDE新公示，诺华Novartis旗下三款1类生物新药获得临床试验默示许可，分别是TGF-β抑制剂NIS793，PD-1抑制剂PDR001，以及靶向TIM-3受体的单克隆抗体MBG453。据CDE官网，此次3款新药在华获批临床，拟开发适应症是：MBG453、NIS793单药或者与PDR001联合使用治疗
骨髓纤维化。
截图来源：CDE官网
据诺华官网，目前这项骨髓纤维化的三药联合疗法正在开展1期研究。在这项研究中，与包括免疫疗法在内的新型药物联合疗法将集中用于确定且有希望的组合，并有望在JAK抑制剂之外为患者提供可接受的性和性。其中，MBG453与NIS793的免疫疗法组合，可能提供跨遗传异质性靶向骨髓纤维化的潜力。
1TGF-β抑制剂：NIS793
NIS793是一款转化生长因子β1transforming growth factorβ，TGF-β抑制剂。TGF-β信号通路主要通过调节细胞的生长、增殖、分化、迁移和凋亡等过程，参与介导组织与器官的正常生长和发育、机体的免疫反应等生物过程。研究表明，TGF-β1会影响成纤维细胞和肌成纤维细胞的凋亡，并与肿瘤微环境中的T细胞衰竭、PD-L1和CTLA-4上调具有直接关系。这些研究提示，NIS793在多种纤维化和癌症疾病中有广泛的应用前景。
据clinicaltrials网站，目前诺华已登记三项关于NIS793的临床试验。分别是：NIS793与PDR001联合用于晚期**肿瘤患者的1期/1b期研究NIS793与或不与PDR001联合SOC化疗在一线转移性胰腺导管腺癌mPDAC的2期研究NIS793与MBG453、PDR00联合用于成人骨髓纤维化的1期研究。
2PD-1抑制剂：PDR001注射用浓溶液
PDR001是诺华开发的一款PD-1抑制剂，又名s
artalizumab。目前诺华正在多种癌症中开展PDR001单药疗法或与其它药物联合用药的临床试验。其中，快已进展至3期临床，这是一项与B-Raf抑制剂daafenib和MEK抑制剂tretinib联用治疗携带BRAF V600突变的转移性
黑色素瘤患者，并已取得初步**，客观缓解率达到78%，完全缓解率达到42%。
▲S
arta-DabTr疗法简介图片来源：参考资料2
此次PDR001在中国获批临床，拟开发适应症为：与MBG453、NIS793等药物联合使用治疗骨髓纤维化。据CDE官网，此前PDR001已在中国获得10余项临床试验默示许可。包括与MET抑制剂INC280联用用于曾接受治疗的EGFR野生型和ALK重排阴性的局部晚期或转移性非小细胞
肺癌SHP2抑制剂T55与CDK4/6抑制剂LEE011联合或者与PDR001联合用于特定晚期**肿瘤的治疗。
此外，据药物临床试验登记与信息公示平台，PDR001单药治疗晚期
鼻咽癌患者的2期临床研究，PDR001单药或与INC280联合治疗晚期肝细胞癌的1b/2期研究，均已经完成患者招募。T55与LEE011或PDR001联合用于特定晚期**肿瘤的1期研究也正在进行中，涉及癌种包括非
小细胞肺癌、头颈部
鳞状细胞癌、食管鳞状细胞癌、
胃肠道间质瘤、
结肠癌 直肠癌 _blank htt
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单核细胞白血病-2CMML-2患者。据药物临床试验登记与信息公示平台，这是一项随机、双盲、安慰剂对照3期国际多中心研究，目前研究正在进行中。
截图来源：chinadrugtrials
诺华致力于提升创新药品的可及性，让更多患者尽快获益于创新成果。1987年至今诺华在华获批的新药超过60款，覆盖心血管、
糖尿病、眼科、免疫及皮科、中枢神经、呼吸、移植等领域。据诺华官网，2020年至2024间年，该公司预计将在中国提交近30项新产品和适应症的获批申请。
参考资料：
1中国国家药监局及药品审评中心官网. Retrieved Se
17，2020, from htt
://www.cde.org.cn/news.domethod=changePage&
ageNe=service&freStr=21#
2Novartis R&D Day. Retrieved December 5, 2019, from htt
s://www.novartis.com/sites/www.novartis.com/files/2019-12-05-novartis-r-d-day-investor-
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3诺华官网及信息
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