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罕见病药物阿加糖酶α注射用浓溶液获批进入中国

发布时间:2020-12-14 14:16:32    文章来源:中国新闻网

武田中国28日宣布,旗下创新药物瑞普佳(阿加糖酶α注射用浓溶液)经国家药品监督管理局批准


,用于确诊为法布雷病(α-半乳糖苷酶A缺乏症)患者的长期酶替代治疗。

  据介绍,瑞普佳(阿加糖酶α注射用浓溶液)是中国目前引进的唯 一的人源性酶替代疗法,可带来


长期的心、肾保护并延缓疾病进程。

  法布雷病是一种罕见的X连锁遗传性溶酶体贮积病,患者体内代谢产物三己糖酰基鞘脂醇(GL3)不


能被裂解,在各组织和器官大量贮积,导致患者手脚通常有灼烧般的剧痛感,并伴有少汗、无汗和不散


热的症状。随着病程进展,症状会逐渐加重并出现肾、心等器官病变,诸如严重的肾功能衰竭甚至是尿


毒症,或脑卒中、心肌梗塞等心脑血管并发症,如得不到治疗将严重危及生命。

  酶替代治疗被国外指南/共识推荐为法布雷病的一线疗法。2013年版的中国Fabry病诊治共识中


也提及:多个随机对照及开放扩展临床试验结果均显示,酶替代治疗法布雷病可减少患者细胞内GL3的沉


积,减轻患者的肢端疼痛、胃肠道症状,改善心肌肥厚,稳定肾功能,改善患者的生活质量和预后。

  上海交通大学医学院附属瑞金医院肾内科主任医师陈楠教授表示:“法布雷病导致的器官损伤几乎


是不可逆的,如得不到及时的治疗,患者的肾、心等重要器官会产生严重的功能损害和病变,危及


生命。瑞普佳(阿加糖酶α注射用浓溶液)的疗效已经有20年的真实世 界数据验证,将为中国法布雷患


者带来更多的治疗选择。“

  过去,由于法布雷病知晓率低,且缺乏诊断和转诊途径,患者确诊时间需要长达数十年之久。


目前,国内大部分法布雷患者仍在接受对症干预,如止痛、肾透析、安装心脏起搏器等,导致大多数患


者无法控制病情,严重影响患者个人和家庭生活质量。2018年,法布雷病位列由国家卫健委等五部门联


合制定的《第 一批罕见病目录》。

  瑞普佳(阿加糖酶α注射用浓溶液)于2001年率先在欧盟获得上市许可。截至2019年4月,已在超过


63个国家/地区上市。2018年3月,瑞普佳(阿加糖酶α注射用浓溶液)遴选进入国家药品监管局药品审


评中心发布的第二批临床急需境外新药名单,通过专门通道的加速审评和审批,让该国际创新药物惠及


中国患者。(完)


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