12月4日，中国国家药监局NMPA新，已批准武田Takeda创新药拉那利尤单抗注射液英文名：lanadelumab中文通用名：拉那利尤单抗别名：拉那芦人单抗上市，用于遗传性血管性水肿HAE患者。
今年6月，武田了来自3期临床研究HELP遗传性血管水肿长期预防开放标签扩展期OLE的两项中期分析结果。分析表明，拉那利尤单抗耐受性良好，可以在延长的治疗期内，预防遗传性血管水肿HAE发作。数据还显示，拉那利尤单抗每两周一次皮下注射给药的**与初始HELP研究的结果一致。该组患者的疾病发作率出现持续降低，扩展治疗期的平均每月发作率为0.18n=25，低于HELP研究结束时的0.26n=25。初始HELP研究证明，每两周接受一次剂量为300mg的拉那利尤单抗皮下注射，可使HAE的平均发作频率降低87%。除此之外，为期26周的研究还显示不论是每两周一次还是每四周一次的疗法都取得了明显优于安慰剂组的**。进一步分析显示，77%接受拉那利尤单抗治疗的患者在该试验的稳定阶段第70-182天没有任何病情发作，而安慰剂组仅为3%。
HAE是一种罕见的遗传性疾病，已被纳入中国《第 一批罕见病目录。HAE会导致患者的水肿反复发作，引起身体中包括四肢、胃肠道及上呼吸道等部位的衰弱和疼痛。平均来说，HAE患者发作时每年需要休班或休学数天，给工作或学习带来沉重负担。除此之外，阻碍呼吸道的发作甚至可能引起窒息，进而危及生命。因此，这款可以预防HAE的新药的批准对患者们来说意义。
拉那利尤单抗是通过重组DNA在中国仓鼠卵巢CHO细胞中生产的全人源单克隆抗体，它可以特异性结合并抑制HAE患者体内不受控制的血浆激肽释放酶，从而达到预防发病的。患者每两周接受一次皮下注射，若六个月后**良好，则可以调整为每四周接受一次治疗。