于基因治疗和细胞药物研发公司上海邦耀生物科技有限公司“邦耀生物”，在邦耀生物与中南大学湘雅医院合作开展的“经γ珠蛋白重的自体造血移植治疗重型β贫血 地中海贫血 _blank htt
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x/ 地中海贫血简称“地贫”，也是全世界首次通过CRISPR基因编辑治疗β0/β0型重度地贫的成功案例β0/β0纯合子指β链完全不能合成，属于重度地贫。
2例地贫患者均治愈出院
两例接受治疗的患者分别为7岁和8岁的男性儿童，均为输血依赖型的重型β地贫患者分别为β0/β0和β0/β+型，治疗前的输血频率约为15-20天两个单位的红细胞。接受治疗前患者进行了HSC的动员和单采，并由邦耀生物进行HSC的分离及基因编辑，然后回输到患者体内。经基因编辑的HSC移植治疗后，两名患者均成功达到造血植入以及造血重建。
移植后，两名患者体内胎儿血红蛋白HbF在移植后1个月开始出现显著上升，随访60天时HbF分别上升至76g/L和97g/L，随访75天的数据显示两名患者的总血红蛋白分别达到了129g/L和115g/L，已摆脱输血依赖。目前，两名患者的治疗后随访仍在进行中。
中南大学湘雅医院血液科陈方平教授说：“基因治疗的基础研究和临床实践将贫血 地中海贫血这么多年后，非常高兴能见证基因编辑为患者带来更加便捷、和确切的治疗。与邦耀生物合作的临床研究取得进展，证明我们有能力提供全新和完整的贫血 0 htt
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单基因遗传病，我国是‘地贫’疾病多发国，此项临床研究，使得基于基因编辑的基因治疗有望成为β-贫血 地中海贫血是全球分布广、累及人群多的一种单基因遗传病，我国是“地贫”疾病多发国，此项临床研究，使得基于基因编辑的基因治疗有望成为我国β-贫血 color_bcbcbc _14">*声明：本文由入驻新浪医药作者撰写，观点仅代表作者本人，不代表新浪医药立场。
