白癜风是一种慢性自身免疫性疾病，会导致皮肤脱色并降低生活质量。研究组调查了鲁索替尼乳膏对白癜风患者的治疗潜力，并报告了长达52周的双盲治疗的**和性结果。
研究组在美国18个州的26家医院和医疗中心对成年白癜风患者进行了一项多中心、随机、双盲2期研究。2017年6月7日至2018年3月21日，研究组招募了157例白癜风患者，面部脱色0.5%以上，非面部脱色3%以上，平均年龄48.3岁，男性占46％，女性占54％。
将其按1:1:1:1:1随机分组，其中31名接受每日一次0.15%的鲁索替尼乳膏，31名接受每日一次0.5%，30名接受每日一次1.5%，33名接受每日两次1.5%，32名接受安慰剂治疗。主要终点为第24周时面部白癜风面积评分指数F-VASI50与基线相比改善50%以上患者的比例。若对照组患者在第24周时改善未达到25%，则将其随机分到除每日一次0.15%组之后的其他三组，并随访至52周。
接受每日两次1.5%鲁索替尼乳膏治疗的患者和接受每日一次1.5%鲁索替尼乳膏治疗的患者，在第24周时达到F-VASI50的患者数分别占45%和50%，显著高于对照组3%。共发生4例严重的治疗紧急事件，其中每日两次1.5％鲁索替尼乳膏组中有一名患者发生硬膜下血肿每日一次1.5％组中有一名患者癫痫发作每日一次0.5％组中有一名患者发生冠状动脉闭塞，一名患者发生食管贲门失弛缓症，所有这些均与研究治疗无关。
在使用鲁索替尼乳膏的患者中，用药部位瘙痒是与治疗有关的常见不良事件，其中每日两次1.5%组的发生率为3%，每日1次1.5%组为10%，每日1次0.5%组为10%，每日1次0.15%组为19%，对照组为9%。在接受鲁索替尼乳膏治疗的125例患者中有13例10％发生治疗相关的痤疮，而对照组中有1例3％。所有与治疗相关的不良事件均为轻中度，各治疗组间相差不大。
总之，鲁索替尼乳膏治疗白癜风52周后，可恢复色素沉着，且所有剂量的耐受性良好，表明鲁索替尼乳膏可作为白癜风患者的治疗选择。