Dyno Thera
eutics今天与罗氏Roche达成一项合作和许可协议，将利用该公司的Ca
sidMa
平台开发新一代腺相关病毒AAV载体，用于为罗氏和旗下S
ark Thera
eutics公司的研发管线开发治疗中枢神经系统CNS疾病的基因疗法和肝脏定向递送的疗法。
目前的基因疗法主要局限于使用少数天然存在的AAV载体，这些载体受到递送、免疫、包装大小和制造挑战的限制。Ca
sidMa
采用人工智能AI设计新型衣壳。这一平台应用前沿的DNA文库和新一代DNA测序，高通量地测量AAV衣壳在体内递送基因疗法的特性。Ca
sidMa
的是利用机器学习和Dyno大量实验数据构建的算法，它不但能够优化AAV衣壳的组织靶向性和免疫逃逸特性，还能提高衣壳的负载能力和可制造性。
据协议条款，Dyno将负责设计能够改善基因疗法功能特征的新型AAV衣壳，而罗氏和S
ark Thera
eutics将负责使用新型衣壳开展候选基因疗法的临床前、临床期和推广活动。Dyno将获得前期和里程碑付款，以及合作产生的任何产品的销售额分成。Dyno获得的未来里程碑付款总计可能超过18亿美元。
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