蓝鸟生物bluebird是一家行业领先的基因治疗公司。近日，该公司，欧洲药品管理局EMA已授予ZyntegloLentiGlobin，bb1111，含βA-T87Q珠蛋白编码基因的自体CD34+细胞治疗镰状细胞病SCD的药物资格PRIME。此前，EMA还授予了Zynteglo治疗SCD的孤儿药资格ODD。在美国，FDA还授予了Zynteglo治疗SCD的ODD、快速通道资格FTD、再生医学先进疗法资格RMAT、罕见儿科疾病资格RPDD。
Zynteglo是一种一次性基因疗法，开发用于治疗SCD和β贫血 地中海贫血 _blank htt
s://jbk.wendaifu.com/dzh
x/ 地中海贫血transfusion-de
endent β-thalassemia，TDT患者的治疗。
一提的是，Zynteglo是全球治疗TDT的基因疗法，可解决TDT的内在基因病因，有潜力使患者摆脱输血依赖输血非依赖，一旦实现这一点，预计将持续终身。目前，蓝鸟生物也正在推进Zynteglo在美国的监管审查。

align= >SCD图片来源：nursingcrib.com
PRIME是EMA在2016年3月推出的一个快速审批项目，与美国FDA的BTD项目相似，旨在加速医药短缺领域重点药品的审评进程，尽早使患者受益。入围PRIME的实验性药物，将在临床试验及药品开发方面获得EMA的大力支持，以加速真正创新药物的开发及审批，来满足对有前景新药的医疗需求。获得PRIME资格的药物，必须有初步临床证据和非临床证据表明该药与现有治疗药物相比能够实质性改善病情。
已完成的1/2期HGB-205研究、正在进行的1/2期HGB-206研究和正在进行的长期性和性随访研究LTF-303的临床数据，支持了EMA授予Zynteglo治疗SCD的PRIME资格认定。
SCD是一种严重的、进行性的、使人衰弱的遗传性疾病，由β-珠蛋白基因突变导致异常镰状血红蛋白HbS的产生。HbS使红细胞变得病态和脆弱，导致慢性溶血性贫血 中风 _blank htt
s://jbk.wendaifu.com/zf9287/ 肺动脉高压 _blank htt
s://jbk.wendaifu.com/fdmgy/ htt
s://med.sina.com/files/20200924
ng/1600941413181.
ng middle 地中海贫血TDT也是一种严重的遗传病，由β-珠蛋白基因突变引起，导致成人血红蛋白HbA显著减少或缺失。为了生存，TDT患者通过终生慢性输血维持血红蛋白。由于不可避免的铁超载，这些输血有进行性多器官损害的风险。
Zynteglo将改良版本的β珠蛋白基因βA-T87Q-珠蛋白基因的功能拷贝添加到患者自身的造血HSC中，一旦回输体内后，患者就拥有了βA-T87Q-珠蛋白基因，有潜力在体内产生足够的HbAT87Q，这是一种基因治疗来源的血红蛋白，从而消除或显著减少输血需求。
Zynteglo是一种一次性的基因治疗方法，可解决TDT的内在基因病因，有潜力使患者摆脱输血依赖输血非依赖，一旦实现这一点，预计将持续终身。在临床试验中，高达75%-80%的患者摆脱了对输血的依赖，并且所有已摆脱输血依赖的患者均维持输血非依赖，已有患者超过6年没有接受输血。和过去频繁的输血相比，是一个进步。

目前，Zynteglo已在欧洲上市，其价格高达157.5万欧元约合1210万人民币，是继诺华脊髓性肌萎缩症SMA一次性基因疗法Zolgensma之后全球第二贵药物，后者的官宣定价为212.5万美元，约合人民币1460万元。
不过，蓝鸟生物提出了创新付款模式，患者可分五期进行分期付款。付款是在Zynteglo输注时支付。只有在患者此后不需要输血治疗TDT的情况下，才支付剩余的四次分期付款，每年一付。
原文出处：bluebird bio’s LentiGlobin™ for Sickle Cell Disease Gene Thera
y bb1111 Granted Priority Medicines PRIME Designation by Euro
ean Medicines Agency
原标题：镰状细胞病SCD基因疗法！蓝鸟生物Zynteglo获欧盟授予药物资格PRIME!
本文来源自生物谷，更多请下载生物谷APPhtt
://www.bioon.com/m/