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rint Medicines公司今天，其精准疗法Ayvakitava
ritinib在治疗晚期全身性
肥大细胞增多症SM患者的1期临床试验EXPLORER和2期临床试验PATHFINDER中获得积极顶线结果。注册性数据显示Ayvakit显著降低肥大细胞负荷，患者表现出高总缓解率和完全缓解率，以及持久的临床获益。基于这些数据，该公司计划在今年第四季度向美国FDA提交补充新药上市申请sNDA。
SM是一种使人衰弱的罕见疾病，在几乎所有患者中都是由于KITD816V基因突变引起。不受控制的肥大细胞增殖和激活可能会导致致命的并发症。在晚期SM亚型中，侵袭性SMASM的中位总生存期OS约为3.5年，伴有血液肿瘤的SM患者SM-AHNOS约为2年，白血病 肥大细胞白血病 _blank htt
s://jbk.wendaifu.com/fdxbbxb/ 胃肠道间质瘤 _blank htt
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